Beslutningsforum med en god og en dårlig nyhet for muskelsyke

illustrasjon medisiner

Tekst: Patricia Melsom

Behandling for to forskjellige muskelsykdommer stod på sakslisten til årets første møte i Beslutningsforum for nye metoder. Den ene medisinen Deflazakort (Deflazacort XGX Pharma1) ble godkjent til behandling av Duchennes muskeldystrofi. For pasienter med Friedreichs ataksi som har vært behandlet med medisinen Interferon gamma-1b (Imukin), var beslutningen nedslående. Interferon gamma-1b (Imukin ble ikke godkjent og innføres ikke for pasienter med Friedreichs ataksi.

Deflazakort og Duchennes muskeldystrofi

Det er ingen helbredende behandling for Duchennes muskeldystrofi (DMD) i dag, men kortison er kjent for å opprettholde muskelstyrken, gi bedre lungefunksjon og forlenge evnen til å gå. Prednisolon og deflazakort har lenge vært godkjent som standardbehandling for DMD i en rekke land. I Norge har noen pasienter med DMD fått stønad av Helfo til uregistrert deflazakort (Calcort) på blå resept. Da deflazakort fikk markedsføringstillatelse for DMD i 2024, opphørte godkjenningsfritak og nye pasienter får dermed ikke individuell støtte. Fra 1. november 2024 har finansieringsansvaret ligget hos de regionale helseforetakene. Det er derfor en gledelig nyhet at det nå er besluttet at deflazakort innføres til behandling av DMD hos pasienter fra 2 års alder. Behandlingen kan tas i bruk fra 01.03.2025.

Interferon gamma-1b for behandling av Friedrichs Ataksi

Det er om lag 25–30 personer med Friedreichs ataksi i Norge. Noen få har opplevd effekt av Interferon gamma-1b (IFNγ-1b). I flere år har de fått utskrevet Imukin, Interferon gamma-1b, off-label av sine primærleger med utgiftene refundert av HELFO. Nå kreves H-resept for refusjon, og ansvaret for behandling ligger hos helseforetakene og behandlende sykehuslege. Dette har ført til ulik praksis fra sykehus til sykehus og noen pasienter har måttet slutte med behandlingen. Som følge av dette ba Nevrologisk avdeling ved Oslo Universitetssykehus om en metodevurdering i september 2021 da det er ønskelig med en samordnet praksis nasjonalt.

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) konkluderte at effekten av IFNγ-1b ikke er statistisk dokumentert og det vanskelig å trekke sikre konklusjoner om effekt og sikkerhet. DMP oppsummerte: «Dette gjør også at denne metodevurderingen per i dag ikke kan konkludere om ressursbruken knyttet til IFNγ-1b står i et rimelig forhold til nytten.» Beslutningsforums konklusjon var at det er ikke dokumentert tilstrekkelig klinisk nytte og at 1. Interferon gamma-1b (Imukin) ikke innføres til behandling ved Friedreichs ataksi.

Det er imidlerid ikke bare negative nyheter for pasienter med Friedreichs ataksi. DMP melder at omaveloksolon fikk markedsføringstillatelse for behandling av Friedreichs ataksi i 2024, og at DMP har fått i oppdrag å gjennomføre en metodevurdering. DMP regner med å bli ferdig med arbeidet tidlig i 2025 og skriver «Således bør en beslutning om off-label behandling med IFNγ-1b ved Friedreichs ataksi, ideelt sett ses i sammenheng med resultatene av metodevurdering om omaveloksolon (ID2024_012)».