Skjebnen til Translarna (Atularen) en medisin for behandling av Duchennes muskeldystrofi, har tatt en ny vending. Etter en omfattende kampanje fra pasientorganisasjoner over hele Europa, har EU-kommisjonen avvist anbefalingen om ikke å fornye medikamentets midlertidige godkjenning. Det betyr at gutter med Duchenne som er under behandling med Translarna, kan fortsette i påvente av en ny vurdering.
Arvid Heiberg og Patricia Melsom 24.05.24, oppdatert 19.06.24.
Det er ytterst sjeldent at EU-kommisjonen overprøver anbefalinger fra vitenskapelige komiteer, en avgjørelse som kan ha betydning for andre sjeldne diagnoser. Translarna fikk midlertidig godkjenning så tidlig som i 2014 i påvente av ny dokumentasjon. Den midlertidige godkjenningen ble fornyet i 2017, men det ble etterlyst bedre data. Etter vurdering i september i fjor fant CHMP, komiteen for legemidler til mennesker, ikke å kunne godkjenne preparatet for fortsatt bruk. Denne beslutningen ble opprettholdt etter ny vurdering i januar i år.
Da mobiliserte flere pasientorganisasjoner i Europa seg. Med støtte fra kliniske nettverk og med over 15 000 underskrifter, sendte de en appell til EC, Den europeiske kommisjonen, som nå har opphevet CHMPs beslutning. Videre har EC bestemt at i en ny evaluering skal CHMP se bort fra vurderingene fra møtene i september i fjor og januar i år som dannet grunnlaget for beslutningen.
PCT Therapeutics som markedsfører Translarna, skal gjøre nye analyser av eksisterende data. All dokumentasjon skal vurderes av CHMP på nytt og vektlegges likt; dvs. at det legges like mye vekt på registerdata hos behandlede pasienter (real-world evidence) som på de randomiserte kliniske studiene.
I Norge besluttet Beslutningsforum allerede i 2022 at ingen nye pasienter kan settes på behandling. Denne beslutningen vil antagelig gjelde frem til PCT Therapeutics, ber om ny behandling. Refusjon av behandlingen vil da skje for Helseforetakets regning.
Translarna (Ataluren) er et medikament som har vært brukt hos noen få gutter med Duchenne i Norge, men hos langt flere i mange land i Europa og USA. Virkningsstoffet er et lite molekyl som tas som mikstur og er midlertidig godkjent og markedsført etter tillatelse fra de europeiske medisinalmyndigheter, EMA. Etter ECs siste vedtak vil preparatet fortsatt være mulig å forskrive hos pasienter som har en såkalt nonsens mutasjon, dvs. en mutasjon som gjør at avlesningen av DNA til protein ikke skjer på korrekt vis. Det er kun om lag 15 % av gutter med Duchenne som har denne mutasjonen; de fleste har andre mutasjoner der Translarna ikke vil virke.
Det foreligger resultater fra en studie kalt STRIDE- som viste en viss effekt på ganglengde ved 6 minutters gangtest i følge PCT, og effekt på pustefunksjonen, men ikke nok til at signifikante forskjeller ble oppnådd, da resultatene ble sammenliknet med en kontrollgruppe. Det er blant annet evaluering av disse resultatene som nå bestrides. Både pasientorganisasjoner og klinikere krever en ny og grundigere evaluering av STRIDE data samlet inn over tid på pasienter som er under behandling med Translarna.