De europeiske medisinalmyndigheter godkjente I februar 2024 en ny behandling for Friedreichs ataksi.
Friedreichs ataxi er vår hyppigste ataksiform og preges av ustøhet, skjelvinger og balanseproblemer. Etter hvert kan det komme hjerte/lunge-problemer og spastisitet. Sykdommen er recessivt nedarvet- søsken kan bli syke, Hyppigheten er omkring 1/100 000- omtrent ett tilfelle hvert annet år i Norge,
De europeiske medisinalmyndigheter godkjente I februar 2024 en ny behandling for tilstanden. Dette preparatet kalles SKYCLARYS-(omaveloxolon) og vil være en kapsel som tas gjennom munnen. Preparatet er ikke helbredende, men mildner sykdomsforløpet ifht placebotabletter (narretablettter).
Preparatet har automatisk godkjennelse for Norge, men for at det skal kunne være tilgjengelig for norske pasienter kreves godkjennelse gjennom Nye Metoder. Erfaringsmessig tar dette anslagsmessig minst ett år, men kan ta lenger tid pga prisforhandlinger.
Det kan ikke tas i bruk uten slik godkjennelse for norske pasienter.
Tekst: Arvid Heiberg, Tidligere overlege, professor på Oslo Universitetssykehus