EMAs komité for medisinske produkter for mennesker, CHMP har gitt en positiv vurdering av AGAMREE® (vamorolone).
Tekst: Patricia Ann Melsom, Leder Foreningen for muskelsyke
Gode nyheter for Duchenne
Fredag 13. oktober kom nyheten om at EMAs komité for medisinske produkter
for mennesker, CHMP har gitt en positiv vurdering av AGAMREE® (vamorolone), et produkt som har vært under utprøving en stund for behandling av DMD pasienter over 4 år. Denne vurderingen kan danne grunnlag for markedsautorisasjon i hele Europa når Den europeiske kommisjonen (EC) fatter sin beslutning i slutten av året.
Vamorolone er et kunstig steroid som kan bli et alternativ til kortikosteroider som prednisolon og deflazakort, da den har mindre bivirkninger. Dette er gode nyheter for alle med Duchenne. Men den største nyheten er at vurderingen er basert på en ny pasientfokusert modell for legemiddelutvikling for sjeldne sykdommer.
Prosessen rundt kliniske studier, utprøving og godkjenning av nye medisiner for sjeldne diagnoser har lenge skapt usikkerhet og frustrasjon for pasienter og pårørende, ikke minst de med progredierende tilstander. Pasientorganisasjoner har arbeidet for en større vektlegging av RWD og pasientrapporterte mål (PROMS). Også de etiske og medisinske prinsippene bak dagens inklusjons- og eksklusjonskriterier oppfattes som kritikkverdig. Beslutningen om innføring av nye medisiner for en sjelden diagnose må være basert på tilstrekkelig dokumentasjon, men den må også være relevant for pasientgruppen det skal måles effekt av behandling på. Derfor er grunnlaget for CHMPs vurdering, gode nyheter for oss.
Lenke til EMA: https://www.ema.europa.eu/en/homepage