Forberedelser til oppstart av 
Spinraza for voksne med SMA er i gang!
Behandling og oppfølging av effekt krever spesialopplært personell, både for funksjonskartlegging før og under behandling, og for selve administrering av medisinen. Behandlinger kan trolig tidligst starte over sommeren.
Tekst: Petter Schandl Sanaker, Nasjonal faggruppe for SMA behandling
Behandling og oppfølging
Behandling og oppfølging av effekt krever spesialopplært personell, både for funksjonskartlegging før og under behandling, og for selve administrering av medisinen. Den kan kun startes på regionsykehusene i hhv. Oslo, Tromsø, Trondheim og Bergen, og oppstart skal vurderes i Nasjonal faggruppe for SMA-behandling for å sikre så lik vurdering som mulig.
På grunn av alt dette trengs det tid for planlegging. Behandlinger kan trolig tidligst starte over sommeren, og det vil bli nødvendig med en tydelig prioritering innenfor denne pasientgruppen i starten.
Kriterier
Som nevnt er det klare kriterier som må sjekkes av før man kan vurderes for behandling. Det kan være nødvendig med ny og oppdatert genetisk test hos flere pasienter. Man trenger også en god beskrivelse av hverdagsfunksjon, av funksjonsendringer de siste årene, og av generell helsetilstand og bruk av medikamenter.
For de pasientene som ikke allerede følges opp ved regionsykehus, legges det opp til at henvisning skal komme via nærmeste nevrologiske avdeling. De nevrologiske avdelingene vil snart få informasjon om hva slags informasjon som må være med i en henvisning.
Vi planlegger også for et nasjonalt, digitalt informasjonsmøte om dette som blir åpent for alle, informasjon kommer.
I mellomtiden er det vedtatt å bruke Norsk register for arvelige nevromuskulære diagnoser til oppfølging av medikamentets virkning. Vi oppfordrer derfor alle som ikke allerede er med i dette til å kontakte registeret for å bli registrert.
Det pågår for øvrig også en metodevurdering og beslutningsprosess om et annet medikament mot SMA, risdiplam (Evrysdi), som er et per-oralt medikament (mikstur som tas gjennom munnen en gang daglig), som brukes hos barn med SMA i dag. Det er ikke avklart om denne behandlingen også vil bli tilgjengelig for voksne. Prosessen kan følges på nyemetoder.no.