Spinraza (nusinersen) er i møte i
Beslutningsforum for Nye Metoder 11/4 blitt godkjent for voksne pasienter med SMA under gitte kriterier.
Kriterier for oppstart knytter seg til bl.a. genetiske resultater, funksjonsstatus i dag inkludert pustefunksjon og helsetilstand ellers. Det er også et krav at man har økende funksjonsproblemer på grunn av SMA, etter som hovedmålet med behandlingen er å stoppe videre utvikling av sykdom.
Selve behandlingen er krevende, da den må gis via injeksjon i spinalkanalen (via spinalpunksjon) av spesialtrent personale, og kun kan startes på regionsykehus. Behandlingen startes opp med 4 injeksjoner de første 2 månedene, deretter 3 ganger per år.
Fysisk funksjon blir kartlagt grundig av spesialtrente leger og fysioterapeuter før oppstart og underveis i behandlingen, og behandlingen skal stoppes dersom den ikke har tilstrekkelig effekt.
Protokoll fra møte i Beslutningsforum for nye metoder (med kriterier)
Nasjonal faggruppe for SMA-behandling
Det er allerede etablert en nasjonal faggruppe for behandling av SMA, som skal vurdere all oppstart og oppfølging av behandling, for å sikre likeverdig tilbud. Faggruppen jobber med hvordan de skal vurdere oppstart med behandling.
Siden behandling med Spinraza krever såpass mye spesialkompetanse og spesialressurser på sykehus, spesielt i oppstartfasen, blir det nødvendig å gjøre en prioritering med hensyn til hvor rask oppstart kan skje og hvem som skal starte først opp med behandling.
Vi må også bli enige om hvordan henvisning til behandling skal foregå.
FFM kommer tilbake med ny informasjon innen 1 uke, når Nasjonal faggruppe for SMA-behandling har hatt møte.