Velkommen til Foreningen for Muskelsyke   Click to listen highlighted text! Velkommen til Foreningen for Muskelsyke

Foreningen for muskelsyke (FFM) med ny nettside

Hovedfokus på forsiden nå er informasjon rettet mot FFM medlemmer og andre muskelsyke, vi har blant annet synliggjort Diagnoseinformasjonen og Likepersonstjenesten i større grad. I tillegg ligger nå oversikt over kurs og samlinger på forsiden. 

Siden har fått ny layout, og er tilpasset nettbrett og mobil.

Alt innholdet er ikke på plass ennå, men dette jobber vi kontinuerlig med.

Nå starter også arbeidet med å oppdatere informasjonen (innholdet) på ffm.no, vi skal blant annet få oppdatert diagnoseinformasjonen vår.

Tilbakemeldinger
Alle tilbakemeldinger mottas med takk.  Si gjerne ifra hvis dere oppdager feilkoblinger eller andre ting som ikke fungerer.
Vi tar også gjerne imot innspill på hva som fungerer og forslag til forbedringer.

Send innspill/tilbakemelding: ffm@ffm.no

 

FFM fylker, FFMU og redigering
Fylkene og FFMU vil få en epost fra Frifugl v/Ketil Berg med informasjon om hva som må gjøre i forbindelse med lansering av ny nettside. Det er nå lettere for fylkene å redigere på fylkessidene, og det ligger en «hjelp» funksjon inne (når dere er innlogget) som vi håper dere får nytte av. Dere bruker samme brukernavn og passord som før.
Spørsmål til redigering (første gang på ny side)?  Ta kontakt med Frifugl v/Ketil Berg på epost: ketil@frifugl.no

 

Har du lenket til FFMs nettside?
Da bør du sjekke om disse fremdeles virker, og eventuelt lenke på nytt.

Troll 2014- treningsopphold på Beitostølen for Muskelsyke 7.okt-1.nov 2014. Søknadsfrist: 1.mai

Beitostølen Helsesportsenter arrangerer i samarbeid med Foreningen for Muskelsyke et opp treningsopphold for voksne med ulike former for muskelsykdommer. Vi vektlegger opptrening og aktivitet som kan følges opp i lokalmiljøet.

Tid: 7. okt – 1. nov 2014

Søknad/inntak
Brukere mottas etter søknad fra lege. Det bør vedlegges relevante epikriser og/eller informasjon fra annet fagpersonell – for eksempel fysioterapeut eller sosionom.

Vi benytter ikke søknadsskjema, og søknaden kan gjerne skrives i brevs form. De som trenger assistanse til daglig stell/gjøremål, må søke plass med egen ledsager.

BHSS er en spesialisthelseinstitusjon. Inntak ved BHSS vurderes av inntaksteam /medisinsk ansvarlig overlege. Sentral enhet for Rehabilitering (SeR) avgjør retten til helsehjelp for søknader fra fastlege.

 

Søknadsfrist: 1. mai 2014

Søknad merket "Troll 2014" sendes:

Beitostølen Helsesportsenter
Legekontoret
2953 Beitostølen

Informasjon:
legekontor@bhss.no
Tlf:   61 34 08 00
 Fax: 61 34 16 57

Artikkel i VG om Johnny G. Johansen som får dyr medisin

Johnny har diagnosen Pompes sykdom, og får medisinen «Myozyme». I artikkelen i VG 24.mars 2014 representerer han en utfordrende debatt.

– Jeg kan gå over stuegulvet og sette meg i rullestolen selv. Så jeg klarer meg helt uten assistanse fra kommunen. Hvis ikke jeg hadde hatt medisinen, ville jeg nok kanskje vært mye dårligere. Det eneste jeg trenger er Myozyme og rullestolen min, sier Johnny på vg.no

Les hele artikkelen på vg.no

Det gir en viktig dimensjon når FFMs medlemmer forteller hvordan det oppleves å være en del av debatten.
Johnny er også styremedlem sentralt i FFM.

Norheimutvalget
Nordheimutvalget ble nedsatt 21.juni 2013, og er gitt en konkret oppgave i å vurdere om det bør innføres grenser for hva som er et rimelig forhold mellom kostnader og effekt. Dyre medisiner til sjeldne diagnoser har vært en av diskusjonene i utvalget.
Utvalget skal gi sin innstilling innen 15.september 2014.

Les mer om Norheimutvalget

Artikkel i VG om Johnny G. Johansen som får dyr medisin

Johnny har diagnosen Pompes sykdom, og får medisinen «Myozyme». I artikkelen i VG 24.mars 2014 representerer han en utfordrende debatt.

– Jeg kan gå over stuegulvet og sette meg i rullestolen selv. Så jeg klarer meg helt uten assistanse fra kommunen. Hvis ikke jeg hadde hatt medisinen, ville jeg nok kanskje vært mye dårligere. Det eneste jeg trenger er Myozyme og rullestolen min, sier Johnny på vg.no

Les hele artikkelen på vg.no

Det gir en viktig dimensjon når FFMs medlemmer forteller hvordan det oppleves å være en del av debatten.
Johnny er også styremedlem sentralt i FFM.

Norheimutvalget
Nordheimutvalget ble nedsatt 21.juni 2013, og er gitt en konkret oppgave i å vurdere om det bør innføres grenser for hva som er et rimelig forhold mellom kostnader og effekt. Dyre medisiner til sjeldne diagnoser har vært en av diskusjonene i utvalget.
Utvalget skal gi sin innstilling innen 15.september 2014.

Les mer om Norheimutvalget

Muskelnytt nr.2 2014

Det var en god opplevelse
s 4 – 5 Geir Haugli gjennomførte Fredagsbirken på 54 kilometer vårsnø med solid margin!

Var lærling på Sardinia
s 6 Bjørn Egil Tolås har Spinal Muskelatrofi type 3. Det forhindret han ikke fra å ta deler av lærlingpraksisen på Sardinia. Han anbefaler andre å gjøre det samme.

Landsmøte 2014
s 7-11  Det viktigste på landsmøtehelgen i slutten av mai var å se fremover. Hva vil FFM med fremtiden? Både selve Landsmøtet og Likepersonskurset var preget av temaet.

ALS var tema på stortinget
s 14 12.mars møtte Mona Bahus på Stortinget sammen med Else Marie Knutsen fra Vestfold og Freddy Olden fra Trøndelag, begge rammet av ALS. Med seg hadde de krav til politikerne, og sine egne sterke personlige historier.

Smarte ting
s 16 Telttur – hvorfor ikke? Smarte tips!

Min Mening
s 17 For Stein Vidar Joramo er foreningens viktigste oppgave å levere fakta å stole på.

Reisebrev fra Israel
s 18

Forskning: CK i utredning av muskelsykdommer
s 20 – 21 NMK har de senere årene forsket på hvordan CK-nivaået  er i en normal befolkning, dvs. også hos personer som ikke har kjent muskelsykdom, og hvilke tilstander som hyppigst er årsaken til hyperCKemi. Dette er viktig kunnskap å kjenne til når man skal tolke CK-verdier hos pasienter med antatt muskelsykdom.

 

Barnefilm om å være pårørende
s 24 Hva med meg?, dokumentarfilm og prosjekt som nærmerer seg slutten.

Uten familie ville jeg nok sagt nei
Johnny G. Johansen er en av fire i Norge med den sjeldne diagnosen Pompes sykdom. Medisinen som holder sykdommen i sjakk, koster flesk.

Les hele Muskelnytt Nr.02 2014 her

Innkalling til Landsmøtet 2014 og invitasjon til Likepersonskurs

Landsmøtet 2014 og kurshelg avholdes på Clarion Hotel Oslo Airport hotell i tidsrommet 30.mai – 1.juni. Påmeldingsfrist: 16.april

Kurset varer fra fredag til søndag.

Kurs for alle starter fredag kl 16.00. Sentralstyret mener det er viktig å ha tid til å presentere Buf-direktoratets nye regelverk og håper alle har anledning til å delta fra starten.

Landsmøtet starter lørdag kl. 14.00 og varer til søndag kl 13.00. 

Last ned:

innkalling

program

saksliste

Til påmeldingsskjema (lenke til skjema)

Påmeldingsskjema sendes pr. post til de som ikke har E-post, ta kontakt med kontoret hvis du trenger papirskjema. 

Har du en prosjektidé?

Da er det mulig å søke prosjektmidler hos Extrastiftelsen i samarbeid med FFM, som er godkjent søkerorganisasjon, frist for å sende kort prosjektbeskrivelse til FFM:  1.mai 2014

Det kan søkes om midler til definerte prosjekter. Det bevilges midler til tre virksomhetsområder:

    * Forebygging

    * Rehabilitering

    * Forskning

Les mer på www.extrastiftelsen.no

Forutsetningen for at søknaden skal kunne formidles gjennom FFM, er at resultatet av prosjektet vil bli relevant for nevromuskulære diagnoser, og at søknaden tilfredsstiller kravene til kvalitet og gjennomførbarhet.

Faglige kvalitetskrav til søknadene:

Følgende krav stilles til prosjektets faglige kvalitet:

    * Faglig kompetanse i styringen av prosjektet

    * Klare mål og forventede resultater

    * Gjennomførbarhet

    * Tidsplan for gjennomføringen

    * Budsjett og finansieringsplan for de år som prosjektet skal vare

 

Send en kort prosjektbeskrivelse innen 1.mai 2014 til ffm@ffm.no
som inneholder:

  • Hvem som skal være ansvarlig for gjennomføringen av prosjektet
  • Bakgrunn – hvorfor er dette prosjektet viktig å gjennomføre?
  • Kort om virkemidler for gjennomføring
  • Tidsplan, antall år, årsverk, kostnad
  • Mål og forventede resultater

 

Dersom FFM finner den korte prosjektbeskrivelsen tilfredsstillende nok til at vi vil inngå et samarbeide, vil vi be om at det utarbeides en endelig prosjektbeskrivelse innen 30.mai –  i samarbeid med oss.

FFMs Høringsuttalelse vedrørende forslag til enkelte tilpasninger i deler av folketrygdens regelverk som følge av innføring av ny uføretrygd (2014)

FFM støtter i hovedsak de foreslåtte tilpasningene. Vi har to punkter som vi synes er viktige at blir endret i forslaget til tilpasninger. Dette for å sikre at unge funksjonshemmet får en uførepensjon det er mulig å leve av. 

Foreningen for Muskelsyke (FFM) støtter i hovedsak de foreslåtte tilpasningene. Vi har to punkter som vi synes er viktige at blir endret i forslaget til tilpasninger. Dette for å sikre at unge funksjonshemmet får en uførepensjon det er mulig å leve av.

  • Personer som ikke har gjennomgått aap må også få muligheten til å få 40% uføretrygd
  • Åpningen for at personer som er over 36 år og ikke har jobbet mer en 50 % kan få innvilget ung uføre-tillegg hvis funksjonshemningen oppsto før fylte 26 år må opprettholdes

 

Bakgrunnen for at vi trekker fram disse to punktene spesielt er at nevromuskulære sykdommer fører til at funksjonstap kommer ved ulik alder. Hos mange av våre diagnoser kommer en sakte progresjon fra sen pubertet/tidlig 20 årene. Det gjør at mange går igjennom vanlig skolegang og studier før funksjonstap blir så stort at de ser at de har behov for delvis uføretrygd. Regelverket for aap tilsier at man i hovedsak ikke får støtte til studer før man er 26 år. Dette betyr i praksis at etter endt studier vil en funksjonshemmet som har finansiert studiene selv miste retten til uføretrygd hvis han kan jobbe 60%, mens en person med samme diagnose og funksjonstap som har gått på aap vil få innvilget uføretrygd  hvis han kan jobbe 60%. Vi ser det som svært urettferdig, og en oppfordring til å gå et år på aap når det ikke er nødvendig, for å opptjene seg retten til uføretrygd. Vår erfaring fra ungdomsgruppe er at mange avklarer sin arbeidsevne gjennom studier eller egne arbeidsforsøk, før de søker om uføretrygd.

 

I dagens regelverk kan man få tilstått ung uføretillegg hvis man ikke har jobbet mer en 50% selv om man er over 36 år. Vi ber om at dette må opprettholdes, da vår erfaring er at det kan ta lang tid fra en diagnose oppstår til at vedkommende søker om uføretrygd. Dette gjelder spesielt muskelsyke kvinner med omsorgsansvar for barn, som må jobbe i deltidsstilling for å klare å være mødre på tross av funksjonshemningen. Når barna blir større, og de skal ut i arbeid, oppdager de at arbeidsevnen er redusert pga funksjonshemningen, og at de burde ha søkt om uføretrygd tidligere. Mange av våre medlemmer søker om uføretrygd etter fylte 36 år pga de har hatt et langt utdanningsløp (lengre enn normalt pga funksjonstap)med påfølgende aap periode, før de blir avklart til uføretrygd. Disse vil da ende med minste-trygd, selv om funksjonshemningen oppsto før fylte 26 år.

 

Vår erfaring er at definisjonen på pensjonsinntekt er uklart for våre medlemmer. Vi har hatt kontakt med flere som har måttet tilbakebetale uførepensjon som følge av differanse mellom lønnsinntekt og pensjonsgivende inntekt. Vi ber derfor om at dette må forklares på en forståelig måte for personer som får innvilget uføretrygd, og at regelverket knyttet til beregning av dette må være enkelt å følge. Det bør også være mulig å skille ut goder som i praksis er arbeidsplasstilrettelegging (hjemmekontor, Internett oa) slik at dette ikke blir regnet som pensjonsgivende inntekt hvis det er en nødvendighet for å kunne være i arbeid tross funksjonshemning.

 

Forøvrig synes vi det framlagte forslaget er bra. Vi er spesielt positive til at barnetillegget opprettholdes. Dette er viktig for å bekjempe barnfattigdom hos barnefamilier hvor en eller begge foreldrene mottar uføretrygd.

 

Vi ser det som positivt at man opprettholder muligheten til å beregne inntekt før uføre ut i fra den reelle inntekten man har i nåværende stilling i den stillingsprosenten man har, hvis det lønner seg for vedkommende. Dette er viktig for unge funksjonshemmede som kombinerer uføretrygd med lønnet arbeid, og da særlig for de som har blitt funksjonshemmet etter fylte 26 år, og som ikke har rett på ung uføre tillegget. Forskning viser at høy utdanning er en viktig for faktor for at funksjonshemmede skal få og beholde arbeid. For mange betyr dette at de vil ha en høyere inntekt enn det inntektsgrunnlaget de har opparbeidet seg, eller gitt ved ung uføre grunnlag Opprettholdelsen av denne ordningen sikrer at unge uføre kan tjene den reelle lønnen de har i sin stillingsandel, og at funksjonshemmede på lik linje med andre lønnsmottakere, kan ha lønnsøkning som følge av kompetansehevning og karrière.

 

 

Med vennlig hilsen

 

 

 

Laila Bakke

Interessepolitisk talsperson

Foreningen for Muskelsyke

FFMs Høringsuttalelse vedrørende forslag til enkelte tilpasninger i deler av folketrygdens regelverk som følge av innføring av ny uføretrygd (2014)

FFM støtter i hovedsak de foreslåtte tilpasningene. Vi har to punkter som vi synes er viktige at blir endret i forslaget til tilpasninger. Dette for å sikre at unge funksjonshemmet får en uførepensjon det er mulig å leve av. 

Foreningen for Muskelsyke (FFM) støtter i hovedsak de foreslåtte tilpasningene. Vi har to punkter som vi synes er viktige at blir endret i forslaget til tilpasninger. Dette for å sikre at unge funksjonshemmet får en uførepensjon det er mulig å leve av.

  • Personer som ikke har gjennomgått aap må også få muligheten til å få 40% uføretrygd
  • Åpningen for at personer som er over 36 år og ikke har jobbet mer en 50 % kan få innvilget ung uføre-tillegg hvis funksjonshemningen oppsto før fylte 26 år må opprettholdes

 

Bakgrunnen for at vi trekker fram disse to punktene spesielt er at nevromuskulære sykdommer fører til at funksjonstap kommer ved ulik alder. Hos mange av våre diagnoser kommer en sakte progresjon fra sen pubertet/tidlig 20 årene. Det gjør at mange går igjennom vanlig skolegang og studier før funksjonstap blir så stort at de ser at de har behov for delvis uføretrygd. Regelverket for aap tilsier at man i hovedsak ikke får støtte til studer før man er 26 år. Dette betyr i praksis at etter endt studier vil en funksjonshemmet som har finansiert studiene selv miste retten til uføretrygd hvis han kan jobbe 60%, mens en person med samme diagnose og funksjonstap som har gått på aap vil få innvilget uføretrygd  hvis han kan jobbe 60%. Vi ser det som svært urettferdig, og en oppfordring til å gå et år på aap når det ikke er nødvendig, for å opptjene seg retten til uføretrygd. Vår erfaring fra ungdomsgruppe er at mange avklarer sin arbeidsevne gjennom studier eller egne arbeidsforsøk, før de søker om uføretrygd.

 

I dagens regelverk kan man få tilstått ung uføretillegg hvis man ikke har jobbet mer en 50% selv om man er over 36 år. Vi ber om at dette må opprettholdes, da vår erfaring er at det kan ta lang tid fra en diagnose oppstår til at vedkommende søker om uføretrygd. Dette gjelder spesielt muskelsyke kvinner med omsorgsansvar for barn, som må jobbe i deltidsstilling for å klare å være mødre på tross av funksjonshemningen. Når barna blir større, og de skal ut i arbeid, oppdager de at arbeidsevnen er redusert pga funksjonshemningen, og at de burde ha søkt om uføretrygd tidligere. Mange av våre medlemmer søker om uføretrygd etter fylte 36 år pga de har hatt et langt utdanningsløp (lengre enn normalt pga funksjonstap)med påfølgende aap periode, før de blir avklart til uføretrygd. Disse vil da ende med minste-trygd, selv om funksjonshemningen oppsto før fylte 26 år.

 

Vår erfaring er at definisjonen på pensjonsinntekt er uklart for våre medlemmer. Vi har hatt kontakt med flere som har måttet tilbakebetale uførepensjon som følge av differanse mellom lønnsinntekt og pensjonsgivende inntekt. Vi ber derfor om at dette må forklares på en forståelig måte for personer som får innvilget uføretrygd, og at regelverket knyttet til beregning av dette må være enkelt å følge. Det bør også være mulig å skille ut goder som i praksis er arbeidsplasstilrettelegging (hjemmekontor, Internett oa) slik at dette ikke blir regnet som pensjonsgivende inntekt hvis det er en nødvendighet for å kunne være i arbeid tross funksjonshemning.

 

Forøvrig synes vi det framlagte forslaget er bra. Vi er spesielt positive til at barnetillegget opprettholdes. Dette er viktig for å bekjempe barnfattigdom hos barnefamilier hvor en eller begge foreldrene mottar uføretrygd.

 

Vi ser det som positivt at man opprettholder muligheten til å beregne inntekt før uføre ut i fra den reelle inntekten man har i nåværende stilling i den stillingsprosenten man har, hvis det lønner seg for vedkommende. Dette er viktig for unge funksjonshemmede som kombinerer uføretrygd med lønnet arbeid, og da særlig for de som har blitt funksjonshemmet etter fylte 26 år, og som ikke har rett på ung uføre tillegget. Forskning viser at høy utdanning er en viktig for faktor for at funksjonshemmede skal få og beholde arbeid. For mange betyr dette at de vil ha en høyere inntekt enn det inntektsgrunnlaget de har opparbeidet seg, eller gitt ved ung uføre grunnlag Opprettholdelsen av denne ordningen sikrer at unge uføre kan tjene den reelle lønnen de har i sin stillingsandel, og at funksjonshemmede på lik linje med andre lønnsmottakere, kan ha lønnsøkning som følge av kompetansehevning og karrière.

 

 

Med vennlig hilsen

 

 

 

Laila Bakke

Interessepolitisk talsperson

Foreningen for Muskelsyke

Sjeldenhet – eget kriterium ved prioritering?

Regjeringen nedsatte i juni 2013 et offentlig utvalg som skal vurdere spørsmål knyttet til prioriteringer i helsetjenesten. Utvalget er bedt om å vurdere hvilken status sjeldne tilstander og små pasientgrupper skal ha. Vi mener at status som sjelden sykdom bør tillegges selvstendig vekt ved prioriteringer. (Kronikk skrevet av A. Heiberg, J. Frich og J-A. Røttingen.)

Prioriteringsutvalget skal levere sin innstilling i løpet av 2014 (1). Vi vil med denne kronikken gi et innspill i en pågående diskusjon om kriterier for prioritering og vil begrunne hvorfor sjeldenhet formelt bør være et eget kriterium ved prioriteringer i helsetjenesten, slik det de facto er i dag.

Sjeldne sykdommer

Begrepet sjelden sykdom, diagnose eller tilstand, på engelsk kalt «rare disease» eller «orphan disease», brukes om sykdommer som forekommer sjelden i en populasjon. Det er antatt at det finnes mellom 6 000 og 8 000 sjeldne diagnoser (2).

Definisjonen av sjeldne sykdommer er ikke entydig, og hvilke tilstander som begrepet omfatter, kan variere noe fra land til land. I henhold til amerikansk lov er det en sykdom som rammer færre enn 200 000 personer (ca. én per 1 500) (3). I Norge bruker man begrepet «sjelden diagnose» om «en medfødt tilstand som det er færre enn 100 kjente individer av på en million innbyggere» (4), hvilket tilsvarer en forekomst på under én per 10 000. Ultrasjeldne tilstander har en definert forekomst på under én per 50 000. Innen EU er en sjelden sykdom definert som en tilstand med en forekomst på under fem per 10 000 (5).

Sjeldne sykdommer er således ikke en skarpt avgrenset kategori (6), og begrepet ble etablert av pragmatiske grunner under de politiske prosessene som resulterte i Orphan Drug Act i USA i 1983 (7). Begrepet er siden befestet der med en egen Rare Diseases Act i 2002 (3). Også i EU er sjeldne tilstander gjenstand for oppmerksomhet, og det er bred enighet om at det er nødvendig med egne helsepolitiske tiltak på området (8). EU vedtok i 1999 en egen forordning om «orphan medicinal products» (9), som er implementert i norsk lovverk gjennom legemiddelforskriftens § 15-7 (10).

Hva er grunnen til denne oppmerksomheten omkring sjeldne sykdommer? Enkelte fellestrekk og følger av sjeldenheten gjør det meningsfylt å omtale slike sykdommer som egen gruppe i helsepolitisk sammenheng. EU-kommisjonen har gitt følgende situasjonsbeskrivelse: «The lack of specific health policies for rare diseases and the scarcity of the expertise, translate into delayed diagnosis and difficult access to care. This results in additional physical, psychological and intellectual impairments, inadequate or even harmful treatments and loss of confidence in the health care system, despite the fact that some rare diseases are compatible with a normal life if diagnosed on time and properly managed» (11).

Sjeldne sykdommer er som regel medfødt, og i anslagsvis 80 % av tilfellene genetisk betinget. Symptomene kan være til stede ved fødselen eller utvikle seg i løpet av oppveksten eller i voksen alder (2). Eksempler kan være hemofili, cystisk fibrose eller Huntingtons sykdom. Kunnskapen om mange av sykdommene er mangelfull, og mulighetene for behandling har historisk sett vært begrenset. For personer og familier som rammes av slike sykdommer kan dessuten møtet med helsevesenet være en belastning, på grunn av manglende ekspertise blant fagfolk (12). Sjeldne sykdommer som samlebegrep har gjort det lettere å etablere plattformer for forskning, innovasjon og helsepolitisk handling.

Markedssvikt og ny teknologi

Bakgrunnen for at man for 30 år siden vedtok Orphan Disease Act i USA var en erkjennelse av at markedet manglet incentiver for å utvikle behandling for sjeldne sykdommer. Det ble innført egne mekanismer og incentiver for å bidra til mer forskning på slike. Tilsvarende politikk er innført i EU og i flere andre land (913).

Hvis et legemiddel gis status som «orphan drug», innebærer det at myndighetene anerkjenner at utviklingskostnadene generelt er høyere enn for legemidler for vanlige tilstander og at det er færre potensielle brukere å fordele disse kostnadene på. Men det holder ikke at antall brukere er få – det kreves i tillegg at sykdommen er kronisk invalidiserende og livstruende og at det ikke finnes annen tilfredsstillende behandling. Myndighetene gir noe støtte til utviklingen av legemidlet og godtar en forlenget patenttid. Status som «orphan drugs» blir strengt regulert og overvåket av U.S. Food and Drug Administration (FDA) (14) og det europeiske legemiddelbyrået (EMA) (15).

Prioriteringskriterier

Det er et mål i Norge at helsetjenestene skal være virkningsfulle, trygge og sikre, involvere brukere og gi dem innflytelse, være samordnet og preget av kontinuitet, utnytte ressursene på en god måte og være tilgjengelige og rettferdig fordelt. Prioritering dreier seg om mer enn å realisere målet om fordelingsrettferdighet, ettersom helsepolitiske beslutninger med ressursmessige konsekvenser også ligger til grunn for å realisere de andre målsettingene.

Lønning II-utvalget nedfelte i 1997 tre kriterier for prioritering: sykdommens alvorlighetsgrad, forventet nytte av helsehjelpen og et rimelig forhold mellom effekt og kostnader (16). Kriteriene må anvendes hver for seg og samlet i en helhetsvurdering. Lønning II-utvalgets begrep om alvorlighetsgrad innebærer en vurdering av det forventede forløp av en tilstand med henblikk på risikoen for død eller funksjonstap, graden av fysisk og psykisk funksjonstap og smerter, fysisk eller psykisk ubehag (16). Utvalget mente sjeldenhet kunne tillegges vekt ved spørsmål om behandling i utlandet, men uttalte seg for øvrig ikke spesifikt om sjeldne sykdommer.

I en kronikk i Tidsskriftet har Robberstad og medarbeidere stilt spørsmål ved om sjeldenhet bør være et eget kriterium ved prioritering i helsetjenesten (17). Forfatterne mener statens betalingsvilje for legemidler er høyere for små pasientgrupper fordi budsjettkonsekvensene av å dekke behandlingen blir små. Robberstad har siden uttalt: «Det bør ikke være slik at man får dyrere behandling hvis man er «heldig» og får en sjelden diagnose, mens helsetjenestene blir dårligere hvis man har uflaks og får en vanlig sykdom» (18).

To tenkemåter

I en situasjon med knapphet på ressurser vil midler som brukes til å behandle sjeldne tilstander kunne ha vært brukt på andre tiltak. Hvis kostnadene for å behandle personer med en sjelden sykdom går på bekostning av behandlingen av personer med en vanlig sykdom, representere dette et prioriteringsmessig dilemma (131719). Man kan nærme seg dilemmaet på to ulike måter og få ulike svar på hva som er rettferdig.

Én mulig tilnærming er å si at samfunnet bør maksimere nytten ved å fordele ressursene slik at man oppnår størst mulig «helsegevinst». Det vil kunne oppstå situasjoner hvor det å realisere helsegevinster i diagnosegruppe A utelukker at man kan realisere helsegevinster i diagnosegruppe B. Nytteverdien av helsegevinsten for diagnosegruppen B kan kalles «alternativkostnaden» av å bruke ressurser på diagnosegruppen A.

Et avgjørende spørsmål blir da hvor samfunnets betalingsvillighet er størst: Verdsetter samfunnet helsegevinsten i gruppe A høyere eller lavere enn helsegevinsten i gruppe B? Gjennom størrelsen «kvalitetsjusterte leveår» (QALY) kan man få et mål for hvordan befolkningen verdsetter et ekstra leveår for en person i gruppe A og en person i gruppe B, og man vil kunne legge dette til grunn når man skal prioritere. Med QALY søker man å gjøre spørsmålet om alvorlighetsgrad til en enkel kvantitativ størrelse.

En alternativ tilnærming er å ta for gitt at samfunnet ønsker at alle skal gis et likeverdig helsetilbud ut fra de behov de har. Alle skal ha like muligheter til helse, hvilket gjør det legitimt å prioritere noen diagnosegrupper fremfor andre (1317). Innen en slik flerdimensjonal tilnærming vil for eksempel sykdommens alvorlighetsgrad være et selvstendig kriterium ved prioriteringer. Med henvisning til alvorlighetskriteriet vil man kunne begrunne at noen få gis livreddende behandling selv om helsegevinsten totalt sett ville ha vært høyere om man valgte å behandle en stor gruppe der enkeltindividene hver for seg fikk en mer marginal helsegevinst.

Diskusjon

Vi mener helsepolitiske tiltak internasjonalt og «orphan drug»-ordningen, som også Norge har implementert, reflekterer økt betalingsvilje når det gjelder medikamenter for sjeldne tilstander. Det er helt opplagt at lovgivere og myndigheter ikke kun har lagt til grunn tilstandens prevalens, man har også vektlagt andre fellestrekk som kjennetegner «sjeldne» sykdommer. Politikken på feltet er uttrykk for en ambisjon om at bedre organisering og en bedre incentivstruktur vil kunne gi større nytte for pasienter med sjeldne sykdommer, og at forskning om slike sykdommer vil kunne etablere ny vitenskapelig innsikt som potensielt også kan komme andre til gode. Det viktigste hensynet er imidlertid ikke direkte eller indirekte nyttemaksimering, men en erkjennelse av at de fleste sjeldne sykdommer er alvorlige og at myndighetene har ønsket å fremme likeverdig behandling.

Dagens innovasjonsmodell for legemidler og teknologi er basert på at samfunnet finansierer grunnleggende forskning, mens privat industri investerer i produktutvikling og at samfunnet så betaler tilbake kostnadene gjennom en monopolbasert pris i perioden produktet er under patent. Gitt at de private innovasjonsinvesteringene er minst like høye for en sjelden sykdom som for en vanlig, vil prisen per enhet måtte settes vesentlig høyere for de sjeldne sykdommene for at en aktør skal få tilbake den samme investeringen, siden det er færre pasienter å fordele kostnaden på.

Vi mener dette er en legitim måte for samfunnet å finansiere forskning og innovasjon på, men ordningen forutsetter at sjeldenhet tillegges vekt som eget tilleggskriterium når man skal prioritere. Hvor mye høyere prisen skal kunne settes, vil være gjenstand for forhandlinger. Det er dessuten rimelig å forvente at når patentperioden utløper, bør konkurranse medføre at prisen går ned til et nivå hvor marginene på slike medikamenter ikke er vesentlig høyere enn for andre medikamenter.

Vi er på vei inn i en æra av «skreddersydd behandling» (personalized medicine), der sykdomsenheter vil bli oppsplittet og gjenstand for tilpasset eller stratifisert behandling rettet mot spesifikke genetiske mutasjoner hos den enkelte. Eksempler på slike forsøk er eksonoverhoppende medikamenter (exon skipping) ved cystisk fibrose og Duchennes muskeldystrofi. I kreftbehandlingen ser man tilsvarende at visse medikamenter bare har virkning ved visse typer mutasjoner i svulstene. Kanskje er slik spesifikk mutasjonsrettet behandling mer målrettet og gjør at færre får uvirksom behandling og kostnader kan spares?

Samtidig anerkjenner vi at det er en fare for at det kan gå inflasjon i begrepet sjeldne sykdommer og kategorien «orphan drug». Hvis flere og flere sykdommer ender opp med å bli klassifisert som sjeldne, vil begrepet ha mistet sin funksjon og vil måtte avgrenses for å omfatte de tilstander der det er behov for særlige incentiver for å  fremme forskning, utvikling og innovasjon.

Enkelte økonomer og andre ønsker å innføre QALY som et felles mål for behandlingseffekt. Det gjør at man kan samle ulike prioriteringskriterier i én tilnærming til prioritering hvor kostnad per QALY blir det enerådende kvantitative målet. QALY som konsept er omdiskutert, i likhet med spørsmålet om det skal etableres en øvre grense for hvor mye samfunnet skal betale for et kvalitetsjustert leveår. En slik grense er innført i England og Wales, men ikke offisielt i andre land. Det finnes imidlertid også andre økonomiske indikatorer, slike er drøftet i kostnadsutvalgets innstilling (20).

Vi er skeptiske til å avvikle et selvstendig kriterium for alvorlighetsgrad, og vi mener status som sjelden sykdom bør vektlegges, i tillegg til en vurdering av alvorlighetsgraden og effekten av behandlingen. Dersom man skulle innføre en øvre grenseverdi for hva man er villig til å betale per kvalitetsjustert leveår, må andre kriterier inngå i prioriteringene (21), og det ville i praksis måtte etableres flere ulike terskler gitt vurdering av de andre kriteriene.

Vi mener sjeldenhet bør være et selvstendig prioriteringskriterium som rettferdiggjør både særlige incentivordninger for forskning og utvikling og høyere enhetspriser for behandling i perioden hvor legemiddelprodusenten har monopol på sitt legemiddel.

Kilde: Tidskrift for Den norske legeforening

Click to listen highlighted text!