Innvilget prosjektstøtte for 2017

Følgende prosjekter er på styremøter i oktober tildelt støtte for 2017 fra Forskingsfondet om nevromuskulære sykdommer og Erik Allums legat:

Fire nye prosjekter er innvilget til sammen kr 225.000 fra Forskningsfondet for 2017.

Prosjektnavn: "Kartlegging av nye subgrupper ved myasthenia gravis"
Søker: Angelina H. Maniaol, overlege, Nevrologisk avdeling, Oslo Universitetssykehus, Ullevål
Prosjektperiode: 1.januar 2016 - 1.desember 2017
Innvilget sum for 2017: Kr. 55.000

Om prosjektet:
Agrin antistoffer påvist hos MG pasienter er lite studert, og er ikke blitt undersøkt tidligere i den norske MG populasjonen. Tidligere studier om Agrin antistoffer ved MG har antydet at disse antistoffene kan påvirke sykdomsprosesser ved MG, men få har bekreftet disse funnene i en større populasjon. Basert på våre preliminære resultat var det lik fordeling mellom menn og kvinner som hadde Agrin antistoffer, mesteparten utviklet MG før 50 år og hadde andre autoimmune sykdommer, og de fleste hadde generaliserte symptomer med affeksjon av bulbære muskler. Målet med studien er å studere videre forekomsten av Agrin antistoffer hos MG pasienter i en større populasjon, og undersøke om disse antistoffene påvirker sykdomsprosesser ved MG som kan få implikasjon for videre diagnostikk og behandling. Metoden vil være å samle inn blodprøver fra ca. 500 MG pasienter i Norge og i Sverige. Ved bruk av etablerte cellebaserte assays ønsker vi å identifisere hvilke MG pasienter som har Agrin antistoffer, både hos de med AChR antistoffer og de uten kjente antistoffer. Vi vil også samle inn andre immunologiske og genetiske data, karakterisere de kliniske fenotypene og kartlegge eventuelle miljøfaktorer for alle MG subgrupper. Videre funksjonelle tester om hvordan Agrin antistoffer påvirker sykdomsprosesser ved MG vil bli utført ved Universitetet i Oxford i laben til professor David Beeson. Dette vil være den største studien til nå som studerer betydningen av Agrin antistoffer ved MG.

Prosjektnavn: Seminar om myasthenia gravis i anledning disputas av Marion I. Boldingh om "Myasthenia Gravis; Epidemiological and clinical aspects".
Søker: Chantal Tallaksen, overlege, dr.med, professor i nevrologi, Nevrologisk avdeling, OUS, Ullevål; Medisinsk Fakultet, Universitetet i Oslo
Tidspunkt: 27. oktober 2016 kl 14-17
Sted: Oslo universitetssykehus, Ullevål
Innvilget sum: Kr. 10.000

Om prosjektet:
Selv om myasthenia er en relativt vel kjent sykdom er det mye spennende forskning i feltet, delvis knyttet til nye teknikker i genetikk og biokjemi som har åpnet for nye kunnskaper især om årsak av sykdommen. Vi er så heldige å ha deltatt i flere europeiske nettverk om myasthenia de siste årene, og vil derfor benytte oss av dette og invitere våre samarbeidspartnere til et seminar. Vi planlegger iallfall 3 foredrag fra 3 kjente verdensledende forskere i feltet, derav minst 2 utenlandske, om sentrale og viktige emner i feltet. Blant disse er de spennende resultatene fra den nylig publiserte internasjonale studie om effekt av tymektomi sammenliknet med prednisolon behandling, effekt av trening hos pasienter med myasthenia, og sjeldnere myastheni former (blant andre Lambert eaton myasthen syndrom, og «sero-negativ» myastenia)..
.. Vi tror dette kan være både nyttig og spennende både for leger, medisinske personale, pasienter og foreningens medlemmer, som selvsagt blir invitert til å høre på.
(Informasjon fra Fondet: Foredragsholdere ved seminaret: Overlege Angelina Maniaol, OUS, professor Emilia Kerty, OUS, docent og overlege Anna Punga, Akademiska sjukhuset Uppsala, stipendiat Trine Popperud, OUS og professor Jan Verschuuren, Leiden University Medical Center, The Netherlands.)

 

Prosjektnavn: "Modellering av konstruerte neurale nettverk i studiet av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)"
Søker: Ioanna Sandvik PhD, Forsker, Institutt for nevromedisin, Det medisinske fakultet, NTNU, Trondheim
Prosjektperiode: 01.01.2016 - 01.01.2018
Innvilget sum for 2017: Kr 60.000

Om prosjektet:
I dette tverrfaglige forskningsprosjektet har vi som mål å studere basale mekanismer som bidrar til utviklingen av sykdommen ALS. Prosjektet vil kombinere avansert genteknologi med modifiserte stamceller for å utvikle ny kunnskap og teknologi som senere potensielt kan testes klinisk for å hjelpe ALS pasienter.

Prosjektnavn: "Bruk av hostemaskin for barn og unge med nevromuskulære sykdommer og svak hoste"
Søker: Brit Hov, spesialfysioterapeut, MSc, Barne- og ungdomsklinikken, Oslo Universitetssykehus HF
Prosjektperiode: 01.01.2017 - 31.12.2018
Innvilget sum for 2017: Kr 100.000

Om prosjektet:
Studien vil undersøke hvilke innstillinger på hostemaskinen  som er mest effektive når den brukes på barn med nevromuskulær sykdom som har svak hoste. Først ved å undersøke hva som karakteriserer de som trenger behandlingen, så ved å undersøke mange ulike innstillinger på en lungesimulator for å se hvilke innstillinger som gir høyeste hostePEF.

Tre prosjekt er tildelt til sammen kr 171.500 FOR 2017 fra ERIK ALLUMS LEGAT FOR DUCHENNE MUSKELDYSTROFI:

Prosjekt "Bruk av hostemaskin for barn og unge med nevromuskulære sykdommer og svak hoste"
v/Brit Hov, spesialfysioterapeut, MSc, Barne- og ungdomsklinikken, Oslo Universitetssykehus HF
Innvilget kr. 100.000 for 2017
Prosjektperiode: 01.01.2017 - 31.12.2018

Om prosjektet:
Studien vil undersøke hvilke innstillinger på hostemaskinen  som er mest effektive når den brukes på barn med nevromuskulær sykdom som har svak hoste. Først ved å undersøke hva som karakteriserer de som trenger behandlingen, så ved å undersøke mange ulike innstillinger på en lungesimulator for å se hvilke innstillinger som gir høyeste hostePEF.

 

Prosjekt Aktiv Uke 2017 for ungdom
v/ Aktiv Uke 2017-komiteen, FFMU v/ Lin Christine Solberg
Innvilget kr. 10.000 pr deltaker med Duchenne, inntil 4 deltakere
Prosjektperiode: 1 uke i juli-august 2017

Om prosjektet:
Aktiv Uke 2017-komiteen ønsker å gjennomføre en uke der muskelsyke ungdommer med ulike diagnoser selv skal få oppleve muligheter til tross for diagnose, og kjenne på at det er muligheter for alle. Ved å arrangere en slik uke, vil vi få en stor mulighet for å drive med likepersonsarbeid. Uken vil inkludere daglige mini-kurs med temaer som angår muskelsyke. Vi vil også fokusere på at det er mye som er mulig med tilrettelegging. Midler mottatt av legatet vil gå til å dekke kostnader mange med Duchennes Muskeldystrofi har, grunnet stort hjelpebehov og tilpassede omgivelser og fasiliteter.

Prosjekt "What goes in - must come out", Helgekurs i mars 2017
v/ Øyvind Hansen, FFM
Innvilget kr. 31.500 for 2017
Prosjektperiode: oktober 2016 - august 2017

Om prosjektet:
Et resultat av mat og drikke er at vi må på do. Det blir en utfordring når muskulaturen er svak. For gutter med Duchenne kan dette bety at de blir isolert hjemme. De tør ikke besøke venner, gå på fotballkamp eller på bytur fordi de ikke får gått på do. Slik kan vi ikke ha det. Våre medlemmer etterspør informasjon om hjelpemidler for å tisse og for å bæsje. Vi mener derfor det er viktig å fokusere på å finne løsninger som er gode for guttene med Duchenne. Informasjon om dette er per i dag mangelvare. Vi vil samle og spre nødvendig informasjon om kosthold og løsninger for å gå på do.
I prosjektperioden vil vi samle inn erfaringer fra gutter og menn med Duchenne ved å arrangere et 3-dagerskurs. Resultatet skal gjøres tilgjengelig på nettsiden ffm.no.